Eloxx制药

Eloxx Pharmaceuticals, Inc.是一家全球性生物制药公司，专注于发现和开发用于治疗罕见和极罕见的早熟终止密码子疾病的新型疗法。该公司利用遗传通读科学开发与核糖体相互作用以克服这些过早终止密码子的新药物候选物。该公司革命性的小分子方法旨在释放出恢复全长功能性蛋白质生产的潜力，从而实现恢复正常细胞功能的目标。该公司认为，这种方法在1800多种罕见和极罕见的疾病中有广泛的应用，其中无义突变牵涉人类疾病的原因或途径。